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Cystinose - De la découverte du gène aux premiers essais de thérapie génique

Stéphanie Cherqui

Med Sci (Paris), 39 3 (2023) 253-261

Publié en ligne : 2023-03-21

DOI: https://doi.org/10.1051/medsci/2023025

Citations de cet article :

Lysosomal Ion Channels and Transporters: Recent Findings, Therapeutic Potential, and Technical Approaches

Artem Kondratskyi, Andre Bazzone, Markus Rapedius, Rocco Zerlotti, Bastien Masson, Nidish Ponath Sadanandan, Joanne L. Parker, Alexandre Santinho, Marine Moutia, Abdou Rachid Thiam, Arlene Kemp, Fitzwilliam Seibertz, Nicoletta Murciano, Søren Friis, Nadine Becker, Alison Obergrussberger, Maria Barthmes, Cecilia George, Michael George, David Dalrymple, Bruno Gasnier, Simon Newstead, Christian Grimm and Niels Fertig
Bioelectricity 7 (1) 29 (2025)
https://doi.org/10.1089/bioe.2025.0010

Nlrp2 deletion ameliorates kidney damage in a mouse model of cystinosis

Marianna Nicoletta Rossi, Valentina Matteo, Francesca Diomedi-Camassei, Ester De Leo, Olivier Devuyst, Mohamed Lamkanfi, Ivan Caiello, Elena Loricchio, Francesco Bellomo, Anna Taranta, Francesco Emma, Fabrizio De Benedetti and Giusi Prencipe
Frontiers in Immunology 15 (2024)
https://doi.org/10.3389/fimmu.2024.1373224

Unveiling cystinosis in India

Aniruddh Heroor, Anshuman Verma, Divya Sree Achanta, Deepak Paul Edward and Muralidhar Ramappa
Journal of Rare Diseases 3 (1) (2024)
https://doi.org/10.1007/s44162-024-00046-x

Hematological involvement in nephropathic cystinosis: new insights

Mona El-Ghamrawy and Neveen A. Soliman
Journal of Rare Diseases 3 (1) (2024)
https://doi.org/10.1007/s44162-024-00051-0