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La dystrophie musculaire des ceintures de type R9 liée au gène FKRP - État des lieux et perspectives thérapeutiques

Rocío Nur Villar Quiles, Isabelle Richard, Céline Bouchet-Seraphin, Tanya Stojkovic

Med Sci (Paris), 36 (2020) 28-33

Publié en ligne : 2021-01-11

DOI: https://doi.org/10.1051/medsci/2020239

Citations de cet article :

Essential neuromuscular advice for pathologists: Limb Girdle Muscular Dystrophy (second of two parts)

Ana Cotta, Elmano Carvalho, Antonio Lopes da-Cunha-Júnior, Julio Salgado Antunes, Francineide Sadala de Souza, Heveline Becker de Moura, Andreia Portilho de Brito Pinto, Jaquelin Valicek, Monica Machado Navarro, Frederico Godinho, Eni Braga da Silveira, Maria Isabel Lima, Bruno Arrivabene Cordeiro, Alexandre Faleiros Cauhi, Miriam Melo Menezes, Simone Vilela Nunes-Neves, Antonio Pedro Vargas, Rafael Xavier da-Silva-Neto, Renata Lobo Giron, Cynthia Costa-e-Silva, Reinaldo Issao Takata and Julia Filardi Paim
Surgical and Experimental Pathology 8 (1) (2025)
https://doi.org/10.1186/s42047-025-00176-6

Multi-parametric quantitative MRI of the lower limb muscles in a longitudinal study of limb-girdle muscular dystrophy R9

Susanne S. Rauh, Pierre-Yves Baudin, Tanya Stojkovic, Simone Birnbaum, Valérie Decostre, Rachida-Lydie Zanfongnon, Yves Fromes, Melissa T. Hooijmans, Gustav J. Strijkers, Jean-Yves Hogrel, Sophie Olivier, Benjamin Marty, Harmen Reyngoudt and Mainak Bardhan,
PLOS One 20 (4) e0321463 (2025)
https://doi.org/10.1371/journal.pone.0321463

Heterogeneity, a weak link between constrained AAV dose and long-term efficacy of gene therapy to muscular dystrophy: A critical and prospective review

Qi Long Lu, Simon Zhao and Anthony R. Blaeser
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Wenchi Xie and Jie Mei
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https://doi.org/10.21203/rs.3.rs-4822374/v1